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Gentherapie: Diese 3 Power-Funktionen deiner DNA hältst du nicht für möglich

Die weltweit ersten genetisch optimierten Babys aus China sind da
Di, 27.11.2018, 13.07 Uhr

Die weltweit ersten genetisch optimierten Babys aus China sind da

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Manche sprechen von einer neuen Ära der Krankheitsbehandlung: mit Gentherapien. In diesen Bereichen wird unsere DNA bereits manipuliert und auf erstaunliche Weisen eingesetzt.

Schon seit einigen Jahrzehnten sind Forscher an ihnen dran: den menschlichen Genen, den DNA-Abschnitten, unserem Erbgut. Moderne Gentherapien werden zwar gefürchtet, schaffen jedoch immer erstaunlichere Resultate. Ob damit irgendwann Krankheitsursachen dauerhaft beseitigt werden können? Diese sechs Eigenschaften der Gene lassen hoffen. Doch noch liegt ein weiter Weg vor der Medizin.

Gentherapien mit Zauberkraft: Das können sie bewirken

Erst in den vergangenen Jahren haben Forscher erste wirkliche Durchbrüche mit Gentherapien vermelden können. Dabei geht es um die Grundidee, unsere DNA nicht nur zu entschlüsseln, sondern Gene im Kampf gegen Krankheiten einzusetzen. So können krankhafte Gene ersetzt oder deaktiviert oder neue Gene für Therapien geschaffen werden. Erste pharmazeutische Präparate sind bereits auf den Markt.

Auch wenn die Skepsis den Techniken gegenüber noch groß sein mag, das Potenzial der Behandlungen hat sich bereits in kleinen Schritten bewiesen. Einige Neuentwicklungen der letzten Zeit haben dazu beigetragen. Sie zeigen, welche Kraft in unseren Genen steckt. Wir stellen dir einige "Power-Features" vor.

#1 T-Zellen gegen Krebs

Beispiel Car-T-Therapie. Dabei handelt es sich um eine Kombination aus Gen- und Zelltherapie. Dabei werden T-Zellen unseres Immunsystems so manipuliert, dass sie Tumorzellen aufspüren und vernichten können. Danach können sie dem Patienten injiziert werden. Besonderes bei an Leukämie Erkrankten haben sich bereits erstaunliche Resultate sehen lassen. Zwei solcher Therapien sind in den USA und in Europa seit 2017 zugelassen.

Auch Menschen mit Sehverlust durch eine seltene genetische Störung der Netzhaut helfen Gentherapien richtig weiter. So wurde ebenfalls im Jahr 2017 ein Medikament namens Luxturna zugelassen, welches das für die Störung verantwortliche Gen durch ein mutiertes Gen quasi ausgleicht.

#2 Gene als Transportmittel

Die wichtigste Hürde, die es auf dem Weg zu wirklichen Gentherapien zu überwinden galt, war nicht die Identifikation der DNA-Abschnitte. Es war das Finden des richtigen Transportmittels, also der geeigneten Viren, die die Gene schnell an den Ort des Geschehens im menschlichen Körper bringen würden.

Inzwischen haben sich als solche sogenannten Adeno-assoziierte Viren (AAV) etabliert. Sie lösen verhältnismäßig schwache Immunreaktionen aus und bringen gleichzeitig dass gewünschte Therapie-Gen an den Zielort. Dazu gehört auch die Genfähre der Novartis-Tochter Avexis, die für das Produkt Zolgensma genutzt wird, das unter anderem gegen Muskelschwund eingesetzt wird.

Das ist aber längst nicht alles. Auch finden Gentherapien Einsatz im Kampf gegen eine erblich bedingte Form von ALS, einer degenerativen Erkrankung des Nervensystems, an der auch Astrophysiker Stephen Hawking litt.

#3 Genmanipulation im CRISPR-/CAS-Verfahren

CRISPR/CAS gilt als eine der umstrittensten Gentechniken überhaupt. Erst Ende 2018 sorgte ein chinesischer Forscher für Aufsehen, als er ankündigte, die weltweit ersten genetisch optimierten Babys geschaffen zu haben. Seither überschlagen sich weitere Sensationsmeldungen, etwa von einem russischen Forscher, der bereits fünf Paare für neue CRISPR-Babys gefunden haben soll.

Die weltweit ersten genetisch optimierten Babys aus China sind da
Die weltweit ersten genetisch optimierten Babys aus China sind da

Manche halten das Verfahren für Menschenversuche. Andere schwören auf die Genschere, die auf einen Abwehrmechanismus von Bakterien zurückgeht. Gene können damit noch spezifischer verändert, an- oder ausgeschaltet und durch fremde Bestandteile ergänzt werden. Sie können so auch leichter in Transportviren eingebaut werden.

Skepsis: Weitere Hürden bleiben

Auch wenn schon einiges auf dem Gebiet der Gentherapien erreicht worden ist, leicht ist es für Forscher weiterhin nicht. Medikamente und Einsatz bleiben vorerst begrenzt, weil sie teils langwierigen Zulassungen unterliegen. Auch ist unser Immunsystem eigentlich darauf ausgerichtet, fremde DNA zu bekämpfen. Diese eigentlich sinnvolle Funktion zu umgehen, ist weiterhin eine Herausforderung. Außerdem fehlen aufgrund des jungen Forschungsgebiets Ergebnisse von Langzeitstudien.

Dem Handelsblatt zufolge befinden sich nach einer Übersicht des Branchenverbands VFA über 70 Gentherapien in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Das Gesundheitsforschungsinstitut IGES ging in einer Studie gut 40 Gentherapien aus, die in naher Zukunft auf den Markt kommen könnten, davon knapp die Hälfte im Bereich der Krebstherapie.

Bis dahin könnten auch selbstmörderische Krebszellen eine medizinische Revolution darstellen. Zudem könnten Nanopartikel im Kampf gegen Krebstumore helfen. Mehr zum Thema Gene und Gentherapie findest du auf unserer Themenseite #Gentechnik.

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